Медики вперше змогли вилікувати дитину-«метелика», змінивши гени шкіри

Лікарі у Німеччині знайшли і успішно випробували експериментальне лікування, рятуючи життя сирійського хлопчика, який страждав рідкісним генетичним захворюванням – бульозним епідермолізом. Медики замінили близько 80% шкіри хлопчика на трансплантанти, створені за допомогою генної модифікації стовбурових клітин, повідомляє CNN.

Бульозний епідермоліз – захворювання, при якому шкіра стає дуже крихкою і сприйнятливою до інфекцій. У світі на цю хворобу страждає близько 500 тисяч осіб. 40% з них не доживають до підліткового віку.

Медики намагалися лікувати дитину традиційно, однак згодом вдалися до допомоги лікаря Мішеля де Луки з Центру регенеративної медицини Університету Модени в Італії. Доктор Лука раніше проводив експерименти, відновлюючи невеликі ділянки шкірного покриву на несмертельних пораненнях з допомогою стовбурових клітин. Учений погодився на пропозицію, проте попередив, що шанс на успіх становить 50%.

Для лікування медики виростили листи шкіри розміром, рівним половині розміру пошкоджених ділянок шкіри хлопчика. Доктор Лука провів підготовку і модернізацію стовбурових клітин у своїй лабораторії в Італії. У них був доданий здоровий варіант гена, який має дефект у пацієнтів з бульозним епідермолізом.

Готові листи перевезли з Італії в Німеччину і відразу ж пересадили на очищені рани в ході двох операцій. Перша процедура пройшла в жовтні 2015 року, друга – в листопаді. Виписаний з лікарні хлопчик був у лютому 2016 року. Проте спостереження за ним лікарі ведуть дотепер. Справа в тому, що успіх лікування повинен бути доведений, перш ніж застосувати його до інших пацієнтів.

Comments are closed.